Editan por primera vez genes de embriones humanos

La técnica del corta-pega genético no para de sorprendernos. Ahora, un equipo de científicos de la Oregon Health and Science University (EE. UU.) ha empleado la técnica CRISPR para manipular embriones humanos y eliminar genes causantes de enfermedades hereditarias. Este hito científico representa un paso importante hacia el nacimiento de los primeros seres humanos modificados genéticamente.

Y es que un día CRISPR podría permitirnos borrar genes para erradicar enfermedades genéticas, agregar nuevos genes para mejorar diversas funciones biológicas, o incluso modificar genéticamente embriones humanos para crear una clase totalmente nueva de… ¿superhumanos?

Lo que han conseguido los expertos es el primer intento de crear embriones humanos genéticamente modificados: “Hasta donde yo sé este es el primer estudio documentado en los EE.UU. “, dijo Jun Wu, colaborador en el Instituto Salk y que forma parte del proyecto.

La publicación MIT Technology Review (del Instituto Tecnológico de Massachusetts) ha sido la que ha revelado el experimento de edición de genes CRISPR para manipular embriones humanos a cargo de este grupo de expertos de Portland. El trabajo ha estado liderado por el investigador Shoukhrat Mitalipov y, aunque los detalles son escasos en este momento, puesto que los resultados aún no se han publicado de forma oficial, científicos próximos a la investigación han asegurado que han logrado manipular con éxito el ADN de un número considerable de embriones.

Si se confirma finalmente, estaríamos ante un salto de gigante en la posible utilización de esta técnica para tratar enfermedades hereditarias como la distrofia muscular de Duchenne o la fibrosis quística. Y esto sería solo el principio.


Respecto a Mitalipov, es el primer investigador que ha demostrado de manera concluyente que es posible corregir de forma segura y eficiente los genes defectuosos que causan enfermedades hereditarias.

En este sentido, el trabajo de Mitalipov nos lleva más lejos en el camino de entender exactamente cómo funciona CRISPR en los seres humanos, y revela que es posible evitar el mosaicismo somático (en el que diferentes células en una misma persona tienen diferente composición genética) y el efecto ‘off-target’, es decir, cambios genéticos en otros sitios aparte de los lugares deseados.

Los embriones humanos se han fertilizado en el laboratorio con espermatozoides portadores de enfermedades hereditarias, pero no han divulgado aún de qué tipo de dolencias se trata.

Es importante destacar que los científicos no han permitido que ninguno de los embriones del estudio se desarrolle durante más de unos pocos días, y nunca tuvieron ninguna intención de implantarlos en un útero. Sin embargo, parece que esto se debe sobre todo a cuestiones legales, y no a obstáculos con la propia tecnología.

En Estados Unidos, todos los esfuerzos para convertir embriones editados en un bebé -para llevar el embrión a término completo- han sido bloqueados por el Congreso. Sin embargo, el potencial del sistema CRISPR-Cas9 como tecnología de edición de genes es innegable, por lo que este nuevo trabajo se suma a la promesa de todo lo que CRISPR puede revolucionar la medicina, y representa un paso importante hacia el nacimiento de los primeros seres humanos modificados genéticamente.

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