CRISPR-Cas ayuda a tratar enfermedades en ratones sin modificar su ADN

Investigadores del Instituto Salk de California (Estados Unidos) han empleado el sistema CRISPR-Cas para tratar diversas enfermedades en ratones sin necesidad de alterar su ADN. El equipo del español Juan Carlos Izpisúa ha demostrado que es posible utilizar el ‘bisturí molecular’ para encender y apagar los interruptores que controlan nuestro genoma sin modificar el ADN. Sus resultados, publicados en la revista Cell, abren la puerta al desarrollo de tratamientos más seguros contra diversas enfermedades.

Los científicos han diseñado una nueva técnica basada en CRISPR-Cas9 que consigue corregir mutaciones asociadas a patologías como la diabetes, la insuficiencia aguda de riñón y la distrofia muscular en modelos animales actuando sobre los marcadores epigenéticos. Aunque esta no es la primera vez que se borran mutaciones sin alterar el ADN, el enfoque del grupo de Izpisúa es pionero al hacer que la edición genómica actúe sobre los interruptores que ‘encienden’ y ‘apagan’ la expresión de nuestros genes. El trabajo publicado en Cell muestra que la herramienta funciona in vivo al aliviar los síntomas que padecían los ratones de experimentación.

“Cortar el ADN abre la puerta a la introducción de nuevas mutaciones. Eso es algo que siempre va a estar con nosotros [si usamos] CRISPR o cualquier otra herramienta que desarrollemos que modifique el genoma. Es un gran cuello de botella en el campo de la genética: la posibilidad de que la célula, después de que el ADN haya sido alterado, pueda dar lugar a errores perjudiciales”, asegura Juan Carlos Izpisúa, líder de la investigación. Su equipo del Instituto Salk ha colaborado con el Hospital Clínic de Barcelona, la Universidad de California, la Clínica Cemtro de Madrid y la Universidad Católica de Murcia, demostrando por primera vez que es factible alterar el fenotipo de un animal (el conjunto de características visibles) mediante una tecnología que edita el epigenoma, preservando de forma simultánea la integridad del ADN.

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