Panel de EEUU sopesa terapia génica para combatir la ceguera

REDACCIÓN INTERNACIONAL |AP|.- Una niña pudo ver la cara de su madre por primera vez. Un niño corrió por los pasillos de un supermercado, maravillado al ver juguetes que nunca supo que existían. Un joven subió a un escenario y vio las expresiones sorprendidas de los jueces mientras participaba en el concurso por televisión “America’s Got Talent”.

Caroline, Cole y Christian tenían muy poca visión y estaban destinados a perder incluso eso debido a una enfermedad ocular hereditaria sin tratamiento ni cura… hasta ahora.

Varios asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) se reunirán el jueves para analizar si recomiendan o no la aprobación de una terapia génica dirigida a mejorar la visión de algunas personas con ceguera hereditaria.

Se trataría de la primera terapia génica en Estados Unidos para una enfermedad hereditaria y la primera en la que se administra un gen correctivo directamente a un paciente.

Por ahora solo se vende una terapia génica en Estados Unidos: un tratamiento contra el cáncer aprobado en agosto que modifica las células sanguíneas de los pacientes en los laboratorios.

A partir del jueves, niños, padres, médicos y científicos le dirán al panel de la FDA lo que es carecer y luego recuperar uno de nuestros sentidos más primarios.

Cole Carper, un niño de 11 años que recibió la terapia cuando tenía 8, describe cómo le cambió la vida cuando pudo ver el mundo. Cierto día después del tratamiento, luego de regresar a su casa en Little Rock, Arkansas, dijo que miró al cielo y dijo: “¿Qué son esas cosas brillantes?”. Dijo que su madre le dijo: “Son estrellas”.

Su hermana, Caroline Carper, de 13 años de edad, fue tratada cuando tenía 10 años. Después de eso, afirmó, “vi nevar y llover. Estaba completamente sorprendida. Sabía que había el agua y la nieve pero siempre pensé que estaban en el suelo. Nunca me imaginé que caían” porque el cielo era algo que ella nunca había visto, junto con otras cosas como la sonrisa de su madre.

El tratamiento, llamado Luxturna, es realizado por la empresa Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia. No concede una visión 20-20, pero un estudio financiado por la compañía encontró que mejoró la visión de casi todos los que la recibieron y que parecía segura de usar.

“Es emocionante” y en algunos casos podría ser una cura, aunque no se sabe cuánto tiempo duran los beneficios, apuntó el doctor Paul Yang, especialista ocular de la Oregon Health & Science y quien está probando terapias génicas para otras compañías. “No hay nada más para estos niños”, afirmó.

Las más vistas
    últimas noticias
    Los "Rugrats" regresan a la televisión y al cine

    Nickelodeon y Paramount Pictures anunciaron que la serie infantil regresará al canal con 26 episodios y tendrá a los creadores de la serie como productores ejecutivos.

    jueves 19 julio, 2018 | 8:06:17 PM
    Discovery emitirá un documental sobre el rescate de los niños tailandeses

    La producción tuvo acceso exclusivo a entrevistas con familiares de los niños, que a pesar de lo difícil del rescate siempre mantuvieron la esperanza de que fueran devueltos con ...

    jueves 19 julio, 2018 | 8:00:58 PM
    Acusan a cuatro jóvenes del asesinato de XXXTentacion

    Los cuatro también fueron acusados del delito de robo a mano armada.

    jueves 19 julio, 2018 | 7:58:13 PM
    Explosión siembra el pánico en la ciudad de Nueva York

    Las tuberías comparten el saturado subsuelo con los túneles ferroviarios del metro y trenes de cercanías, cables eléctricos y de telecomunicaciones, y tuberías de agua. jueves 19 julio, 2018 | 7:39:07 PM

    El presidente de la Corte Suprema peruana cae por escándalo de audios

    El lunes, el CNM anunció una reorganización interna y la suspensión indefinida del juez César Hinostroza por el escándalo. jueves 19 julio, 2018 | 7:35:55 PM

    Haití inicia consulta con sectores para elegir primer ministro

    Se trata de la mayor consulta realizada por un jefe de Estado haitiano antes de nominar a un primer ministro, cuyo nombramiento debe ser aprobado por el Parlamento bicameral. jueves 19 julio, 2018 | 7:05:36 PM

    Trump quiere su segunda cumbre con Putin en Washington en otoño

    El presidente había anunciado también en Twitter su intención de volver a reunirse con Putin para tratar con detenimiento otros temas clave en la relación entre ambos países: jueves 19 julio, 2018 | 6:45:29 PM