Panel de EEUU sopesa terapia génica para combatir la ceguera

REDACCIÓN INTERNACIONAL |AP|.- Una niña pudo ver la cara de su madre por primera vez. Un niño corrió por los pasillos de un supermercado, maravillado al ver juguetes que nunca supo que existían. Un joven subió a un escenario y vio las expresiones sorprendidas de los jueces mientras participaba en el concurso por televisión “America’s Got Talent”.

Caroline, Cole y Christian tenían muy poca visión y estaban destinados a perder incluso eso debido a una enfermedad ocular hereditaria sin tratamiento ni cura… hasta ahora.

Varios asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) se reunirán el jueves para analizar si recomiendan o no la aprobación de una terapia génica dirigida a mejorar la visión de algunas personas con ceguera hereditaria.

Se trataría de la primera terapia génica en Estados Unidos para una enfermedad hereditaria y la primera en la que se administra un gen correctivo directamente a un paciente.

Por ahora solo se vende una terapia génica en Estados Unidos: un tratamiento contra el cáncer aprobado en agosto que modifica las células sanguíneas de los pacientes en los laboratorios.

A partir del jueves, niños, padres, médicos y científicos le dirán al panel de la FDA lo que es carecer y luego recuperar uno de nuestros sentidos más primarios.

Cole Carper, un niño de 11 años que recibió la terapia cuando tenía 8, describe cómo le cambió la vida cuando pudo ver el mundo. Cierto día después del tratamiento, luego de regresar a su casa en Little Rock, Arkansas, dijo que miró al cielo y dijo: “¿Qué son esas cosas brillantes?”. Dijo que su madre le dijo: “Son estrellas”.

Su hermana, Caroline Carper, de 13 años de edad, fue tratada cuando tenía 10 años. Después de eso, afirmó, “vi nevar y llover. Estaba completamente sorprendida. Sabía que había el agua y la nieve pero siempre pensé que estaban en el suelo. Nunca me imaginé que caían” porque el cielo era algo que ella nunca había visto, junto con otras cosas como la sonrisa de su madre.

El tratamiento, llamado Luxturna, es realizado por la empresa Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia. No concede una visión 20-20, pero un estudio financiado por la compañía encontró que mejoró la visión de casi todos los que la recibieron y que parecía segura de usar.

“Es emocionante” y en algunos casos podría ser una cura, aunque no se sabe cuánto tiempo duran los beneficios, apuntó el doctor Paul Yang, especialista ocular de la Oregon Health & Science y quien está probando terapias génicas para otras compañías. “No hay nada más para estos niños”, afirmó.

Las más vistas
    últimas noticias
    Colombia extraditan a EE.UU. al “Pablo Escobar” de Ecuador

    Las autoridades colombianas extraditaron en la madrugada de hoy a EE.UU. a Washington Prado Alava, conocido como el “Pablo Escobar” de Ecuador y requerido por las autoridades e ...

    sábado 24 febrero, 2018 | 9:22:00 PM
    Venezuela: Inician inscripción de candidaturas para elecciones presidenciales

    La inscripción en línea de candidaturas para las elecciones presidenciales del 22 de abril en Venezuela inició este sábado y se mantendrá hasta el lunes.

    sábado 24 febrero, 2018 | 8:50:50 PM
    El Consejo de Seguridad de la ONU aprueba pedir una tregua de 30 días en Siria

    El Consejo de Seguridad de la ONU ha aprobado este sábado por unanimidad una resolución que demanda una tregua de 30 días "sin retraso" en Siria para facilitar ayuda humani ...

    sábado 24 febrero, 2018 | 7:23:25 PM
    Internet, un nuevo campo de batalla en el eterno pulso entre Cuba y EE.UU

    Mientras Estadoss Unidos está empeñado en lograr un acceso más amplio y libre, Cuba defiende su “impresionante” salto en conectividad. sábado 24 febrero, 2018 | 5:57:37 PM

    ¡ Por fin ! instalan tomógrafo en hospital Arturo Grullón de Santiago

    El Ministerio de Salud Pública instaló este sábado un tomógrafo en el hospital infantil regional universitario Arturo Grullón, de esta ciudad, una demanda que se hizo constant ... sábado 24 febrero, 2018 | 5:37:50 PM

    Luguelín y Juander Santos, rumbo al Mundial bajo techo de Birmingham, Inglaterra

    Los hermanos Luguelín y Juander Santos encabezan el grupo de seis atletas dominicanos que competirá en el Mundial bajo techo de Birmingham, Inglaterra, a celebrarse entre el 4 y ... sábado 24 febrero, 2018 | 5:25:10 PM

    Realizan Tercera Vuelta Ciclista Independencia con la participación de 10 países invitados

    Con la participación de más de 200 atletas se realizó este sábado la Tercera Vuelta Ciclística Independencia en el municipio Santo Domingo Este. sábado 24 febrero, 2018 | 4:41:58 PM